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在年2月16日，当两个参加实验的人患上了白血病样癌症之后，蓝鸟生物公司已经停止了对有前景的基因疗法治疗镰状细胞病的临床研究。蓝鸟生物公司目前正在调查其用于传递治疗性基因的病*是否引起了癌症，这使人们对这种方法的风险重新产生了担忧。同时，蓝鸟生物公司也停止了在欧洲销售使用相同慢病*载体治疗血液疾病β地中海贫血的批准疗法。该公司股价今天暴跌了38％（折合人民币74亿）（点击阅读）。
在年2月25日，蓝鸟生物公司披露了其中的原因：病*载体插入在VAMP4中，在癌症中没有已知的作用。此外，测试显示，插入VAMP4的DNA不会打开或关闭何附近的基因。另外，蓝鸟生物公司表示该患者的白血病细胞在某些已知的白血病基因中具有突变和其他变化，表明这些变化（在白血病中很常见）是导致癌症的原因。
蓝鸟还报告说，另一名患者已发展出一种称为骨髓增生异常综合症（MDS）的白血病前疾病。现在说该人有一些可能的体征-贫血和某些骨髓细胞中的多余染色体。
当两个参加实验的人患上了白血病样癌症之后，一家公司已经停止了对有前景的基因疗法治疗镰状细胞病的临床研究。蓝鸟生物公司目前正在调查其用于传递治疗性基因的病*是否引起了癌症，使人们对这种方法的风险重新产生了担忧。癌症也可能源于患者接受化学疗法以准备其基因传递所用的化学疗法。加利福尼亚大学洛杉矶分校的DonaldKohn说：“无论是什么原因，这都是令人遗憾的发展。”蓝鸟生物公司信息批露在蓝鸟生物试验中，科学家去除了患者的血液干细胞，并在体外用慢病*对其进行处理。它带有编码载氧蛋白血红蛋白的DNA，目的是补偿患者对该分子的缺陷基因。由于患者的细胞在体外被处理，因此这一步骤称为“离体”，医生将这些细胞注入人体。如今，接受最新版蓝鸟生物公司疗法的14个人实际上摆脱了因镰状红细胞而引起的痛苦危机。但今天传来消息，其中一项研究中5年前接受治疗的一个患者已发展为急性髓细胞性白血病（AML）。另一个患有骨髓增生异常综合症（MDS），可以发展为AML。同一项研究中的前一位患者于年发展成了MDS，但测试表明，它可能是由破坏DNA的化学疗法导致的。尽管如此，基因疗法仍可以发挥更直接的作用。在过去的小型临床试验中，几名患有遗传性免疫疾病的男孩接受了类似的离体基因治疗，但发展为白血病。然后，研究人员转向了一种可能更安全的传递系统，即一种慢病*，该慢病*也将其携带的基因插入宿主的DNA中，但不会触发癌症基因。年的一份报告显示，用慢病*基因疗法治疗的猴子已经发展出白血病样疾病，但这一事实提示癌症的风险尚未消除。蓝鸟生物公司今天对投资者说，尽管它的科学家已经发现该病*将DNA插入到了接受治疗的AML镰状细胞患者的白血病细胞的染色体中，但他们仍不知道其位置。他们将寻找病*DNA是否落在已知的促癌基因附近。该公司表示，这些测试大约需要数周时间。年2月25日，蓝鸟生物公司披露了其中的原因：病*DNA插入在VAMP4中，在癌症中没有已知的作用。此外，测试显示，插入VAMP4的DNA不会打开或关闭任何附近的基因。另外，蓝鸟生物公司表示该患者的白血病细胞在某些已知的白血病基因中具有突变和其他变化，表明这些变化（在白血病中很常见）是导致癌症的原因。
蓝鸟还报告说，另一名患者已发展出一种称为骨髓增生异常综合症（MDS）的白血病前疾病。但是该公司已经回避了这种担忧。现在说该人有一些可能的体征-贫血和某些骨髓细胞中的多余染色体。
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